美國企業擬開發新一代基因編輯工具
·Moderna 曾表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個基因、修改一個堿基，或是修復一個基因突變，而是要創造新的基因編輯工具，讓科學家能有更好的工具可用，讓醫生能更好地治療遺傳疾病。
當地時間2月5日，據行業媒體Fierce Biotech報道，美國基因編輯技術服務提供商Metagenomi（股票代碼為：“MGX”）日前更新了招股書，準備在美國納斯達克上市。
根據其向美國證券交易委員會（SEC）提交的招股書，公司計劃出售的每股價格在15-17美元，預計發行625萬股，以發行中段區間計算，公司擬募資1億美元。
據悉，Metagenomi成立于2018年，由加州大學伯克利分校的宏基因組研究人員Brian Thomas和Jillian Banfield共同創立。圍繞其建立的豐富的基因編輯工具箱，公司已經組建了豐富的研發管線。
Metagenomi成立以來已完成多輪融資，A輪融資合計7500萬美元，B輪融資合計2.75億美元。IPO（首次公開募股）前，跨國藥企拜耳醫藥（BAYGn）持股為12.97%，mRNA疫苗巨頭Moderna（莫德納，MRNA.US）持股5.47%。
招股書顯示，Metagenomi在2021年、2022年營收分別為24.3萬美元、1720萬美元；研發開支分別為1448萬美元、4314萬美元；運營虧損分別為2395萬美元、4464萬美元；凈虧損分別為2144萬美元、4359萬美元。
2023年1月5日，Metagenomi宣布結束B+輪1億美元融資，B輪總收益達到2.75億美元。截至上市前，Metagenomi累計募資為4.8億美元。截至2023年9月30日，Metagenomi擁有2.9億美元的現金。
作為醫學技術發展的典型成果之一，基因編輯承載厚望，它通過修飾生物體基因組的特定目標，高效而精準的實現基因插入、缺失或替換，從而改變其遺傳信息和表現型特征。
2024年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）發布了長達19頁的基因組編輯指南文件，明確了FDA對使用加速批準通道、支持基因組編輯療法開發的立場。FDA的指南中寫道：“FDA支持對基因組編輯產品使用加速批準通道，并鼓勵開發商盡早討論在研產品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開發早期進行討論，提供替代終點或中間臨床終點。”
包括FDA下屬的生物制品評價和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在內的FDA官員已多次表示，加速批準是加快基因療法上市的有效手段之一。
全球大型藥企也紛紛下場布局。2020年，FDA緊急批準了Moderna的mRNA （把遺傳信息從DNA傳遞到蛋白質的信使）疫苗用于預防新冠肺炎，Moderna由此狂攬百億美元營收。
隨著新冠市場逐漸縮小，Moderna首席執行官 Stéphane Bancel 表示，Moderna 對核酸技術、基因治療、基因編輯，以及新的遞送技術感興趣，并且期待能夠通過其 mRNA 技術改進基因編輯的傳遞機制，預計將用新冠mRNA疫苗收入的一部分與基因編輯企業展開合作。
2021年11月，Moderna宣布與Metagenomi開展合作，將Metagenomi擁有的基于CRISPR的新一代基因編輯系統和其他基因編輯系統，與 Moderna 公司的mRNA技術和LNP遞送技術結合，開發下一代體內基因編輯療法。
就上述合作，Moderna 公司表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個基因、修改一個堿基或是修復一個基因突變，而是要創造新的基因編輯工具，讓科學家能有更好的基因編輯工具可用，讓醫生能更好地治療遺傳疾病。
除了Metagenomi，2023年2月，Moderna宣布，與生物技術公司Life Edit達成戰略合作，將共同開發針對某些遺傳病的體內基因編輯療法。這項合作將結合Life Edit的一套專有基因編輯技術（包括堿基編輯）與Moderna的mRNA平臺，Life Edit官網稱，該公司平臺擁有大量且多樣的堿基編輯器以及RNA（核糖核酸）引導性核酸酶。
中國人比較關注的明星企業莫過于華人科學家劉如謙和張鋒等人共同創立的堿基編輯生物技術公司Beam Therapeutics（BEAM.US）。目前公司進度最快的產品為BEAM-101，它是一種體外堿基編輯療法，用于治療鐮狀細胞病。該產品于2021年11月獲得FDA的IND（臨床試驗申請）批準。公司首席執行官John Evans近日在接受行業媒體Endpoints News采訪時表示：“不斷有企業涌入基因治療領域，但隨著數據收集和技術精進，入局企業將不斷分化，某些基因編輯技術的優越性和先進性會不斷凸顯。”
據《醫藥經濟報》消息，有機構統計，預計到2030年，全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。如果能夠拓展應用于治療1型糖尿病，則有可能擴展至600億美元。
（原標題：拜耳莫德納“背書”企業沖刺美股，擬開發新一代基因編輯工具）
本文鏈接：http://knowith.com/news-3-212.html美國企業擬開發新一代基因編輯工具
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