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卡博替尼在各種癌癥中的療效：
肺癌：
1、用于RET融合：總體客觀有效率28%，中位無進展生存期為7個月。（有研究表明20%的EGFR-TKI耐藥的患者是由于MET擴增造成的，卡博替尼用于MET擴增的非小細胞肺癌患者也有一定的療效）
2、用于EGFR野生型經治的肺癌患者：單藥卡博替尼vs卡博替尼聯用特羅凱中位無進展生存期為4.3個月vs4.7個月，總生存期為9.2個月vs13.3個月。
3、用于EGFR-TKI治療失敗的肺癌患者：卡博替尼聯合特羅凱疾病控制率為67.6%，22例患者腫瘤縮小大于30%。
腎癌：
2017年12月19日，美國食品藥品安全監管局（FDA）批準cabozantinib（卡博替尼）片劑用于中危和高危的晚期腎癌患者的一線治療。
卡博替尼VS舒尼替尼：中位無疾病進展期8.6個月VS5.3個月，中位總生存期26.6個月vs21.2個月。
肝癌：
一項國際多中心的大型三期臨床試驗（代號CELESTIAL）表明，卡博替尼作為二線治療藥物，可以顯著延長患者的生存期，減輕56%的死亡或者進展風險。
該臨床招募760位晚期肝癌患者，其中70%的患者經過一次系統治療（比如索拉非尼）后進展，30%的患者經過兩次系統治療后進展。470名患者使用卡博替尼治療，每天60mg，每天一次，237名患者使用安慰劑。兩組患者的中位無進展生存期（mPFS）5.2個月VS1.9個月，中位總生存期為10.2個月VS8個月。其中，對于只經過索拉非尼治療的患者來說，卡博替尼組的中位總生存期高達11.3個月VS安慰劑組7.2個月，無進展生存期是5.5月VS1.9個月。
甲狀腺髓樣癌：
一項國際多中心、隨機、對照、雙盲試驗，330名確診轉移性MTC的患者以2:1的比例隨機分配至卡博替尼組（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰劑組（N=111）。330名隨機患者中，67%為男性，中位年齡55歲，23%為65歲以上患者，89%為白人，54%為基線ECOG評分為0，92%進行過甲狀腺切除術。
所有患者中，RET突變狀態51%為陽性，14%為陰性，35%未知。25%的患者曾接受過兩次或兩次以上的系統治療，21%的患者曾接受過TKI治療。
試驗結果表明，與服用安慰劑的患者相比，接受卡博替尼治療的患者PFS有顯著延長[HR0.28(95%CI:0.19,0.40)。
前列腺癌骨轉移：
2011年5月，芝加哥美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上，美國Michigan大學綜合癌癥中心泌尿科教授報道了卡博替尼用于治療轉移性前列腺癌的臨床研究。這項臨床試驗納入了171例轉移性前列腺癌患者，有超過四分之三的受試者已發生骨轉移。研究團隊發現，76%的患者在接受治療后，在骨骼掃描時看到他們的腫瘤部分或全部萎縮，并且超過三分之二的患者已在骨外轉移的區域內出現了腫瘤的退行。
多種癌癥骨轉移有效：
一項II期臨床試驗結果顯示，卡博替尼對13種腫瘤中的12種具有抗腫瘤活性，并且骨掃描結果顯著改善。卡博替尼單藥治療12周后，肝癌、前列腺癌和卵巢癌患者的疾病穩定率分別可達76%、71%和58%，黑色素瘤、乳腺癌和非小細胞肺癌的疾病控制率分別為45%、45%和40%。在68例骨轉移患者中，59例骨轉移縮小或消除。包括乳腺癌、前列腺癌和黑色素瘤在內的患者，骨掃描顯示轉移病灶部分或完全消失，并且在治療6周后即可得到改善。其中去勢耐藥性前列腺癌患者效果最為明顯，86%的患者表現為完全或部分骨掃描緩解。與此同時，骨疼痛也得到緩解，鎮痛藥物需求減少，骨重吸收標志物水平下降，貧血患者的血紅蛋白持續增加。
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肺癌：
1、用于RET融合：總體客觀有效率28%，中位無進展生存期為7個月。（有研究表明20%的EGFR-TKI耐藥的患者是由于MET擴增造成的，卡博替尼用于MET擴增的非小細胞肺癌患者也有一定的療效）
2、用于EGFR野生型經治的肺癌患者：單藥卡博替尼vs卡博替尼聯用特羅凱中位無進展生存期為4.3個月vs4.7個月，總生存期為9.2個月vs13.3個月。
3、用于EGFR-TKI治療失敗的肺癌患者：卡博替尼聯合特羅凱疾病控制率為67.6%，22例患者腫瘤縮小大于30%。
腎癌：
2017年12月19日，美國食品藥品安全監管局（FDA）批準cabozantinib（卡博替尼）片劑用于中危和高危的晚期腎癌患者的一線治療。
卡博替尼VS舒尼替尼：中位無疾病進展期8.6個月VS5.3個月，中位總生存期26.6個月vs21.2個月。
肝癌：
一項國際多中心的大型三期臨床試驗（代號CELESTIAL）表明，卡博替尼作為二線治療藥物，可以顯著延長患者的生存期，減輕56%的死亡或者進展風險。
該臨床招募760位晚期肝癌患者，其中70%的患者經過一次系統治療（比如索拉非尼）后進展，30%的患者經過兩次系統治療后進展。470名患者使用卡博替尼治療，每天60mg，每天一次，237名患者使用安慰劑。兩組患者的中位無進展生存期（mPFS）5.2個月VS1.9個月，中位總生存期為10.2個月VS8個月。其中，對于只經過索拉非尼治療的患者來說，卡博替尼組的中位總生存期高達11.3個月VS安慰劑組7.2個月，無進展生存期是5.5月VS1.9個月。
甲狀腺髓樣癌：
一項國際多中心、隨機、對照、雙盲試驗，330名確診轉移性MTC的患者以2:1的比例隨機分配至卡博替尼組（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰劑組（N=111）。330名隨機患者中，67%為男性，中位年齡55歲，23%為65歲以上患者，89%為白人，54%為基線ECOG評分為0，92%進行過甲狀腺切除術。
所有患者中，RET突變狀態51%為陽性，14%為陰性，35%未知。25%的患者曾接受過兩次或兩次以上的系統治療，21%的患者曾接受過TKI治療。
試驗結果表明，與服用安慰劑的患者相比，接受卡博替尼治療的患者PFS有顯著延長[HR0.28(95%CI:0.19,0.40)。
前列腺癌骨轉移：
2011年5月，芝加哥美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上，美國Michigan大學綜合癌癥中心泌尿科教授報道了卡博替尼用于治療轉移性前列腺癌的臨床研究。這項臨床試驗納入了171例轉移性前列腺癌患者，有超過四分之三的受試者已發生骨轉移。研究團隊發現，76%的患者在接受治療后，在骨骼掃描時看到他們的腫瘤部分或全部萎縮，并且超過三分之二的患者已在骨外轉移的區域內出現了腫瘤的退行。
多種癌癥骨轉移有效：
一項II期臨床試驗結果顯示，卡博替尼對13種腫瘤中的12種具有抗腫瘤活性，并且骨掃描結果顯著改善。卡博替尼單藥治療12周后，肝癌、前列腺癌和卵巢癌患者的疾病穩定率分別可達76%、71%和58%，黑色素瘤、乳腺癌和非小細胞肺癌的疾病控制率分別為45%、45%和40%。在68例骨轉移患者中，59例骨轉移縮小或消除。包括乳腺癌、前列腺癌和黑色素瘤在內的患者，骨掃描顯示轉移病灶部分或完全消失，并且在治療6周后即可得到改善。其中去勢耐藥性前列腺癌患者效果最為明顯，86%的患者表現為完全或部分骨掃描緩解。與此同時，骨疼痛也得到緩解，鎮痛藥物需求減少，骨重吸收標志物水平下降，貧血患者的血紅蛋白持續增加。
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