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難治性免疫性血小板減少癥(ITP)的治療主要是通過抑制自身抗體產生、減少血小板破壞、刺激血小板生成，來預防或減少出血事件的發生和減少治療相關毒副作用，而并非將血小板提升至正常范圍。
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主要治療藥物包括糖皮質激素、靜脈注射免疫球蛋白、利妥昔單抗、TPO受體激動劑、Syk抑制劑以及抗CD40、抗CD40L、抗CD52等分子靶向藥物等。目前一般認為，難治性ITP必須符合對利妥昔單抗及TPO受體激動劑治療無效。
由于難治性ITP對單藥治療無效，目前多對其進行聯合用藥治療。近年來，國內外學者對難治性ITP的聯合治療進行了多項研究，如TPO受體激動劑聯合免疫抑制劑(如達那唑、環孢素、潑尼松)，TPO受體激動劑聯合利妥昔單抗，地塞米松聯合利妥昔單抗，達那唑聯合全反式維甲酸，艾曲波帕、環孢素聯合靜脈免疫球蛋白。研究結果顯示患者治療有效率明顯升高。
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