治愈有望！中國科學(xué)家發(fā)表艾滋病治療更優(yōu)方案
12月1日是第38個世界艾滋病日，宣傳活動主題為“社會共治，守正創(chuàng)新，終結(jié)艾滋”。近日，Cell（《細(xì)胞》）旗下期刊Molecular Therapy（《分子療法》）刊登了我國科學(xué)家治療艾滋病的最新研究成果，給“終結(jié)艾滋”帶來了新希望。
武漢科技大學(xué)顧潮江教授團(tuán)隊(duì)。武漢科技大學(xué)供圖
這項(xiàng)來自中國的研究成果由武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院顧潮江教授團(tuán)隊(duì)創(chuàng)建。該技術(shù)稱為“EMT-Cas12a”療法（exosome-mediated targeted CRISPR-Cas12a delivery system），中文意思是基于工程化外泌體的靶向遞送系統(tǒng)。
專家介紹，外泌體是細(xì)胞分泌出來的微小囊泡，里面裝著蛋白質(zhì)、RNA等生物信息，在細(xì)胞之間充當(dāng)“快遞員”。Cas12a是一種基因編輯工具，能夠精準(zhǔn)切割DNA，被稱為“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”療法，即用外泌體搭載Cas12a，進(jìn)入細(xì)胞后精準(zhǔn)地找到艾滋病毒，然后將其基因組剪碎，實(shí)現(xiàn)功能性治愈。
外泌體是人體細(xì)胞自然分泌的產(chǎn)物，可在體外人工改造的細(xì)胞中合成，但高純度外泌體提取難度大，雜質(zhì)會干擾治療效果。此外，作為“快遞員”的外泌體需要搭載足夠多的Cas12a才能實(shí)現(xiàn)治療，因此必須攻克外泌體提純和工程化難題。
顧潮江2005年開始從事艾滋病研究，在海外留學(xué)期間掌握了最前沿的基因編輯技術(shù)，2016年回國后開始嘗試?yán)猛饷隗w作為“生物快遞”，進(jìn)行工程化改造。經(jīng)過10年的反復(fù)實(shí)驗(yàn)，成功開發(fā)出全球首個利用外泌體構(gòu)建的“基因魔剪”投送與執(zhí)行系統(tǒng)，可以搭載多組“基因魔剪”，對艾滋病病毒進(jìn)行多點(diǎn)位打擊，解決精準(zhǔn)識別和清除潛藏的艾滋病病毒的世界難題。
艾滋病是由艾滋病病毒引起的一種病死率極高的惡性傳染病，是當(dāng)前最棘手的醫(yī)學(xué)難題之一，目前沒有疫苗可以預(yù)防，也沒有治愈這種疾病的有效藥物或方法。較為常見的治療方式有雞尾酒療法，近年來又出現(xiàn)了免疫細(xì)胞療法和基因療法。
雞尾酒療法的目的是最大限度地抑制病毒復(fù)制，提高生活質(zhì)量和生存率，但無法根除病毒；免疫細(xì)胞療法僅能識別并清除病毒活性復(fù)制期的細(xì)胞，對潛藏病毒的細(xì)胞無效；已有的基因療法如通過腺相關(guān)病毒作為遞送載體的療法，存在靶向性差、劑量過大引發(fā)毒性反應(yīng)等缺陷。
“EMT-Cas12a”療法具有靶向性強(qiáng)、安全性高、可多重協(xié)同切割等優(yōu)勢。顧潮江團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)用的感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液樣本上試驗(yàn)，表現(xiàn)出強(qiáng)大的病毒清除與免疫重建能力。其中一個實(shí)驗(yàn)組的三只小鼠有兩只實(shí)現(xiàn)了HIV病毒的完全清除，這表明已經(jīng)找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。Molecular Therapy編審組對這項(xiàng)成果表示高度認(rèn)可。
據(jù)悉，該技術(shù)已通過醫(yī)學(xué)倫理審查，進(jìn)入臨床研究階段，未來有望通過靜脈注射方式實(shí)現(xiàn)艾滋病的功能性治愈，讓“打針治愈艾滋病”不再是一種想象。
Molecular Therapy為全球三大科學(xué)期刊之一Cell的子刊，是醫(yī)學(xué)、生物工程等領(lǐng)域的TOP期刊，主要致力于促進(jìn)遺傳學(xué)、醫(yī)學(xué)和生物技術(shù)科學(xué)的發(fā)展，被稱為“基因編輯的諾亞方舟”和“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的黃金賽道”。
相關(guān)論文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.11.012
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